AI 药物研发的背后同样隐藏着诸多挑战。“AI用于药物研发几十年前就已经开始了，到目前为止，除了可以降低药物研发行业的入门门槛，让更多非专业性人才一同加入研发的前期工作，在我看来，AI暂时并没有为整个领域带来特别大的改变。”
作为美国生物制药研发公司DeepBiome Therapeutics的创始人，罗成伟博士长期专注于利用AI挖掘人类微生物组的领域，他表示：“以新的小分子研发过程来举例，首先需要大量计算和模型来确定并验证分子的可用性，然后在不同的细胞系中做实验，再到动物模型的各类临床实验，AI发挥作用的计算部分，在药物研发过程中占到的比例仅为2%左右。”
AI 医药的领跑者IBM公司，在2019年4月因财务业绩低迷而决定停止开发和销售药物开发工具——Watson人工智能套件。罗成伟坦言：“AI助力药物研发需要足够多的数据点作为支撑，但在世界范围内，各大药厂的数据共享是个难题，因此使得AI作用削弱。”中国的AI技术应用在医药研发上也存在不少短板，例如对于非结构化的医药文献信息处理技术，还处于比较初级的阶段；AI技术对于医药研发中常见的小数据问题的学习和处理能力不强等问题。
“中国的AI 药物研发亟需发展更多更好的原创性算法和底层工具。”裴剑锋认为，AI辅助医药研发必然是未来新药研发的主要技术方向之一，有可能促进新药研发方式的改变。未来，随着强人工智能和认知智能技术的发展，这些问题将逐步得到解决。