2024年10月11日，药审中心举办了第十期药审云课堂，重点就罕见病药物研发的监管考虑及新发布文件进行宣贯解读，并就业界关心的常见问题进行交流解读。此次云课堂旨在指导和帮助研发单位在罕见疾病药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市。来自药品监管机构、药品研发及生产企业、研究机构、医疗机构及高等院校8000余人在线观看。
为落实国家局党组要求，进一步加快罕见病药物研发和上市，药审中心今年开展了“以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作”，通过整合资源、统筹协调、专项推动罕见病药物审评相关工作。目前药审中心已发布9项罕见病药物研发相关技术指导原则，近3年共批准128个罕见病药物上市，较好缓解了我国罕见病患者临床迫切需求。
本次课程主要围绕以患者为中心药物研发的临床试验设计、实施和获益-风险评估等相关内容，从患者视角充分权衡药物的临床获益和风险，并助力研发机构作出科学决策进行讲解。在此基础上，课程详细讲解了“关爱计划”申报说明和关注要点；针对罕见病药物的临床适应症多样，疾病自然史及药物类型各异，重点就非临床研究项目设计基本考虑进行了分享。
另外，对近期申请人咨询较多的比如药品注册申请电子申报常见问题、药品注册核查常见问题进行了有针对性的解答。最后，本次课程围绕近期新发布的《化学药品仿制药口服溶液剂药学研究技术指导原则》，就化学药品仿制药口服溶剂的适用范围、质量及稳定性研究及人体生物等效性研究豁免对辅料的要求进行了分享及解读。
现将本场培训视频链接和二维码在我中心网站发布，以供交流分享，播放时间截至10月31日。
培训视频观看链接:
https://wx.vzan.com/live/page/754706180?v=1727360260296
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