依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作(“关爱计划”)申报指南》,现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示,公示时间截止至2025年2月28日。
品种名称:酒石酸艾格司他胶囊
申报单位:北京凯莱天成医药科技有限公司
适应症:I型戈谢病
申报阶段:E阶段:上市后阶段
工作要点:面向戈谢病患者人群,设计调研问卷,收集国内患者体验数据以及治疗偏好,使用定性、定量方法进行分析。
如有异议,请将具体意见发送至邮箱:zhaona@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年2月21日
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