罗氏「艾美赛珠单抗」新适应症即将获批

根据此前优先审评公示信息，本次即将获批的适应症为：不存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者（先天性凝血因子 VIII 缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗。

艾美赛珠单抗是罗氏开发的重组人源化双特异性抗体，其机制通过桥接活化的凝血因子 IX 和凝血因子 X，从而恢复 A 型血友病患者的凝血过程。该药于 2017 年 11 月经 FDA 批准上市，用于含凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者的出血预防治疗，商品名为 Hemlibra。

在上市之初，作为罕见病治疗的艾美赛珠单抗适应症范围较狭窄，因此销量一般，在 2017 年底至 2018 年的全球销售额共 2.3 亿瑞士法郎。2018 年 10 月，FDA 批准其适应症扩大至所有类型 A 型血友病患者的出血预防治疗。随后，其销售额迅速增长，2019 年，其全球销售额涨至 13.80 亿瑞士法郎。

在国内，艾美赛珠单抗是首款获批上市的双抗类药物，于 2018 年 11 月获 NMPA 批准用于存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗（商品名：舒友立乐®）。

2020 年 5 月，罗氏提交扩大适应症的上市申请获 CDE 受理，同年 9 月被 CDE 纳入优先审评审批。预计在该适应症获批后，其销售额会得到进一步的提高。同时，主要治疗方式为凝血因子替代疗法的 A 型血友病患者也将迎来新的有效预防治疗方式。