2月28日,“关爱先行”——罕见病药物研发交流座谈会在国家药监局药品审评中心召开。国家药监局党组成员、副局长黄果出席并讲话。
会议指出,近年来,国家药监局不断加强罕见病用药保障,打好政策“组合拳”,建立并畅通鼓励创新、加快引进和临时进口等“三条通道”,我国罕见病用药的上市数量和速度均显著提升。仅2025年就有48个罕见病药物获批上市,更多患者能够同步享受国际先进治疗手段和药物。
会议强调,罕见病领域问题的破解亟待更大力度的制度创新与资源整合,国家药监局将持续强化政策供给,在审评审批等环节强化服务支持。同时,加强多方联动,凝聚共识和合力,推动新技术新产品的应用。
相关部门,国家药监局相关司局及直属单位,罕见病领域学界业界代表及患者代表参会。
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