这种名为Ayvakit的新药是一种激酶抑制剂，通过抑制一种酶来阻止癌细胞生长，可靶向治疗由于“血小板衍生生长因子受体阿尔法”外显子18发生突变引起的胃肠道间质瘤。大约10%的胃肠道间质瘤由这种基因突变引起。
美药管局药物评估和研究中心官员理查德·帕兹杜尔说，拥有这种基因突变的胃肠道间质瘤病例对标准疗法没有反应，这是美药管局批准的首款专治该类癌症的药物。临床试验显示，近85%接受治疗的患者肿瘤缩小。
在一项临床试验中，43名该类型癌症患者每天口服300毫克或400毫克药物，总缓解率为84%，其中7%完全缓解。
