查尔斯顿，S.C。,2021年10月29日/PRNewswire/ --神经烯治疗宣布FDA已批准该公司专有化合物的孤儿药物名称：NT102。NT102 是线粒体和神经保护化学品的新型专利平台的一部分，用于治疗神经系统疾病，如药理性癫痫。在由国家卫生研究院（授予R44NS097047）资助的临床前研究中，NT102被证明具有良好的耐受性和口语生物可用性，具有出色的大脑穿透率。NT102在几个临床前动物模型中具有广泛的癫痫发作保护，特别是具有出色的保护，防止在Dravet综合征中癫痫发作 - 一种罕见的儿童综合症，以严重的脑病和癫痫为特征。根据《孤儿药物法》，FDA可对用于治疗罕见疾病或疾病的药物给予孤儿药物指定：一般影响美国20万以下人的疾病或疾病。
神经烯的合作者在犹他大学抗惊厥药物开发计划 （ADD） 在德拉维特综合症小鼠模型中进行了疗效研究，与大多数德拉维特综合症患者基因突变，并显示类似于人类德拉维特患者的表型，包括热诱发发作和自发复发性发作。ADD发现，虽然只有FDA批准的抗酶药物组合才能有效减少该模型中的缉获量，但NT102显示出强大的单剂疗效。
"对于神经内治疗，以及那些患有德拉维特综合征的患者和家庭来说，这是一个令人兴奋的发展，"博士说。陈雪琳和周杰伦，神经烯治疗的联合创始人。"我们还可以在未来将我们的化合物应用于更广谱的癫痫，因为它们在许多抗药性癫痫动物模型中是有效的。但是我们现在有一种新的潜在治疗德拉维特综合征的方法。
神经烯治疗：了解德拉维特综合症
Dravet综合征是一种罕见的儿童综合症，影响在美国出生的15，700名婴儿中的1个，其特征是脑病和癫痫。难以诊断，因为许多症状在孩子生命的第一年并不明显。癫痫发作是最普遍的症状，在核心温度升高（例如发烧、热水浴）增加后，可能会出现，此后会持续发生频率，而且往往在严重程度上有所进展。
完整的诊断需要由神经科医生下令进行基因测试，但根据德拉维特综合症基金会，最终被诊断的患者至少包括以下四种症状：
癫痫发作前的正常或接近正常的认知和运动发育。
两个或两个以上的癫痫发作，有或没有发烧，在一岁之前。
历史，包括肌电、血小板或泛化补品克隆发作活动。
两次或两次以上的癫痫发作持续超过10分钟。
对一线抗癫痫药物治疗没有反应，二岁后继续发作。
在 80%-90% 的 Dravet 综合征病例中，该疾病是由 SCN1A 基因的突变引起的，该突变编码了电压封闭钠通道 Nav1.1 的子组。这种钠通道的活性不足会改变大脑的兴奋/抑制平衡，导致过度兴奋。
德拉维特综合征被归类在SCN1A相关疾病谱的最严重末端，以前是众所周知的药物抗原体。