新药品网前沿：FDA批准贝斯雷米（绳索蛋白alfa-2b-njft）治疗罕见血液疾病

银泉，麦德,2021年11月12日/PRNewswire/ -- 今天，美国食品和药物管理局批准贝斯雷米（绳索蛋白alfa-2b-njft）注射治疗成人多细胞血症，这是一种导致红血球生产过剩的血液疾病。多余的细胞使血液变厚，减缓血液流动，增加血块的机会。

"超过 7，000 种罕见疾病影响超过 3000 万人美国.多细胞血症每年影响大约6，200名美国人，"说安·法雷尔，美国食品和药物管理局药物评估和研究中心非恶性血液学司司长。"这一行动凸显了FDA致力于帮助罕见疾病患者获得新疗法的承诺。

Besremi 是 FDA 批准的第一种多细胞血症 Vera 药物，患者无论其治疗历史如何都可以服用，也是第一种专门批准用于多细胞血症 Vera 的干扰素疗法。

多细胞血症的治疗包括细胞切除术（通过静脉针头去除多余的血细胞的程序）以及减少血细胞数量的药物;贝斯雷米就是其中之一。Besremi被认为通过连接到体内的某些受体来起作用，从而引发连锁反应，使骨髓减少血细胞的产生。Besremi是一种长效药物，患者每两周在皮肤下注射一次。如果贝斯雷米能够减少多余的血细胞并维持正常水平至少一年，那么剂量频率可能会降低到每四周一次。

贝斯雷米的有效性和安全性在多中心、单臂上进行了评估试验持续了7.5年在这项试验中，51名患有多囊性血症的成年人平均接受贝斯雷米治疗约5年。Besremi的有效性通过观察有多少患者实现了完全的血液反应来评估，这意味着患者的红细胞体积小于45%，没有最近的细胞切除术，正常的白细胞计数和血小板计数，正常的脾脏大小，没有血块。总体而言，61%的患者有完全的血液反应。

Besremi 可导致肝酶升高、白血球水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用可能还包括尿路感染、抑郁症和暂时性缺血性发作（中风样发作）。

干扰素阿尔法产品，如贝斯雷米，可能导致或恶化神经精神病，自身免疫，缺血（没有足够的血液流向身体的一部分）和传染病，这可能导致危及生命或致命的并发症。不得服用 Besremi 的患者包括对药物过敏的患者、患有严重精神疾病或严重精神疾病史的患者、免疫抑制移植接受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者。

可能怀孕的人在使用贝斯雷米之前应该接受怀孕测试，因为有胎儿受伤的危险。

贝斯雷米收到孤儿药物此指示的指定。孤儿药物指定提供奖励，以协助和鼓励罕见疾病的药物开发。