日本大阪和马萨诸塞州剑桥--（美国商业资讯）--武田药品工业株式会社（TSE：4502/NYSE：TAK）（"武田"）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LIVTENCITY™（马里巴韦）用于治疗移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病（有或没有）的成人和儿童患者（12岁或以上，体重至少35公斤）且对治疗难治性（有或没有） 基因型耐药性）与更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸。 1总体而言，与接受常规抗病毒治疗的患者（24%;n=28/117）相比，在第8周（治疗阶段结束时）达到确诊的CMV DNA水平<LLOQ（定量下限，即<137 IU/mL）的难治性或耐药性（R / R） CMV感染/疾病成年移植患者比例的两倍以上，LIVTENCITY（56%;n=131/235）（调整后的差异： 33%， 95% 置信区间： 23–43;p<0.001）。*†‡§LIVTENCITY是武田在2021财年获得FDA批准的第二个新分子实体。
"今天的公告重新定义了移植后CMV的管理，批准了对CMV移植患者的第一种也是唯一一种治疗方法，这种治疗是难治性的，有或没有耐药性，这是一个服务严重不足和脆弱的患者社区，"武田药品工业株式会社美国业务部和全球投资组合商业化总裁Ramona Sequeira说。"接受移植手术的人有一个漫长而复杂的医疗过程;随着这种治疗的批准，我们很自豪地为这些人提供一种新的口服抗病毒药物，以对抗CMV感染和疾病。我们感谢参与我们临床试验的患者和临床医生的贡献，以及我们的科学家和研究人员的奉献精神。
LIVTENCITY是一种新的分子实体，其靶向pUL97处的CMV，导致病毒DNA复制，封装和核出口的抑制。1,6,7,8,9,10虽然CMV总体上是一种罕见的疾病，但它是移植受者经历的最常见的感染之一，在实体器官移植（SOT）受者中估计发病率约为16%-56%3造血干细胞（HSCT）移植患者为30%-70%。2巨细胞病毒可以在移植后获得或重新激活，导致严重后果 - 包括移植器官的丧失和移植物的失败 - 或生命损失。在免疫力低下的患者中，CMV会引起临床上具有挑战性的并发症，这些并发症可能是致命的。5,11,12
LIVTENCITY将在未来几天内推出。对于合适的患者，医生可以通过拨打1-855-268-1825与武田患者支持部门联系，提交处方以开始获得治疗。
"FDA批准LIVTENCITY标志着移植后CMV治疗向前迈出的重要一步，为那些患有这种潜在的危及生命的机会性感染的人带来了新的治疗选择，"Roy F. Chemaly，医学博士，MPH，FACP，FIDSA，传染病，感染控制和员工健康系在休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心说。 德克萨斯州。"在临床研究中，我们观察到LIVTENCITY在第8周达到主要终点方面在统计学上优于常规抗病毒疗法。
在FDA批准之前，LIVTENCITY（maribavir）被FDA授予孤儿药称号，用于治疗临床上显着的CMV病毒血症和高危患者的疾病，以及突破性疗法指定作为CMV感染和疾病的治疗移植患者对先前治疗耐药或难治。武田期待继续与全球监管机构进行讨论，以潜在地将马里巴韦带给全球患者。该公司还在正在进行的3期临床试验中研究马里巴韦作为造血干细胞移植受者CMV的一线治疗。
LIVTENCITY在TAK-620-303（SOLSTICE）试验中进行了评估，这是一项全球性，多中心，随机，开放标签，主动对照优越性试验，评估了352名HMSCT和SOT成年接受者对一种或一种常规抗病毒疗法的难治性（有或没有或有耐药性）的HSCT和SOT成年接受者中使用mibavir或研究者分配的治疗（IAT，常规抗病毒治疗）的疗效和安全性： 更昔洛韦，缬更昔洛韦，膦甲酸或西多福韦。参与者以2：1的比例随机接受马里巴韦（N = 235）（400mg，每日两次）或IAT（N = 117）（由研究者给药）长达8周。治疗期结束后，受试者进入12周的随访阶段。1主要疗效终点为CMV DNA水平<LLOQ（定量下限，[即<137 IU / mL]，由COBAS评估®AmpliPrep / COBAS®TaqMan®在第8周结束时进行CMV测试。*1
在所有级别中发生的最常见的不良事件，>10%接受玛丽巴韦的患者是味觉障碍，††恶心、腹泻、呕吐和疲劳。1与LIVTENCITY组相比，IAT组中因不良事件而停止用药的受试者比例更高（分别为32%，n= 37/116和13%，n = 31/234）。1,13味觉障碍事件（46%，n=108/234）通常为轻度，很少导致停药马里巴韦（1%）。1,13在37%的患者中，这些事件在患者继续接受治疗时消退（中位持续时间为43天;范围为7至59天）。1对于停药后持续性味觉障碍的患者，消退率为89%.1在停药后症状消退的患者中，治疗后症状的中位持续时间为6天（范围为2至85天）。1各治疗组全因死亡率相似（LIVTENCITY 11%，n=27/235;IAT 11%，n=13/117）。1
