新药品网前沿：FDA批准重症肌无力的新疗法

 

重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致骨骼肌（也称为随意肌）无力，活动后恶化，休息后改善。重症肌无力影响随意肌肉，尤其是那些负责控制眼睛、面部、嘴巴、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统产生AChR抗体，干扰神经和肌肉之间的交流，导致虚弱。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，这可能会危及生命。

 

"与许多其他罕见疾病一样，重症肌无力患者有大量未满足的医疗需求，"FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn博士说。"今天的批准是为患者提供新型治疗选择的重要一步，并强调了该机构致力于帮助为罕见疾病患者提供新的治疗选择。

 

Vyvgart是第一个批准一类新药的药物。它是一种抗体片段，与新生儿Fc受体（FcRn）结合，阻止FcRn将免疫球蛋白G（IgG）再循环回血液中。该药物导致IgG总体水平降低，包括重症肌无力中存在的异常AChR抗体。

 

在一项为期26周的临床研究中评估了Vyvgart的安全性和有效性，该研究对167名重症肌无力患者进行了评估，这些患者被随机分配接受Vyvgart或安慰剂。该研究表明，在Vyvgart的第一个周期中，与接受安慰剂（30%）的患者相比，更多的带有抗体的重症肌无力患者对治疗有反应（68%），该测量评估了重症肌无力对日常功能的影响。与安慰剂相比，更多接受Vyvgart治疗的患者也表现出对肌肉无力的反应。

 

与使用Vyvgart相关的最常见的副作用包括呼吸道感染，头痛和尿路感染。由于Vyvgart导致IgG水平降低，感染的风险可能会增加。发生过超敏反应，例如眼睑肿胀，呼吸急促和皮疹。如果发生超敏反应，请停止输注并进行适当的治疗。使用Vyvgart的患者应在治疗期间监测感染的体征和症状。卫生保健专业人员应给予适当的治疗，并考虑延迟对活动性感染患者给予 Vyvgart，直到感染消退。

 

FDA授予此申请快速通道和孤儿药称号。FDA批准了Vyvgart对argenx BV的批准。