在第六届进博会开幕式上，李强总理分享了三个“进博故事”。其中提及2022年，某日本制药公司带着治疗消化系统罕见病的新药，在进博会与博鳌乐城先行区现场签约，仅用6个月就实现了在博鳌乐城医疗机构的使用。总理故事中的产品是武田制药治疗短肠综合征的创新药物。今年5月，该品种通过海南临床急需进口药品特许审批通道，在乐城先行区加速引进使用。
短肠综合征是因各种原因导致小肠被大量切除后，肠道有效吸收面积显著减少，不能满足患者的营养或儿童生长需求，引起的营养吸收和代谢功能障碍，是一种超罕见疾病。今年9月，国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》，短肠综合征名列其中。借助乐城先行区特许药械政策，省药监局提前介入，专人指导，加速批准该产品落地使用，满足国内短肠综合征患者临床急需用药需求，实现患者“大病不出国”，提高患者生存质量。截至目前，已有多名患者使用该产品，临床效果明显。
2018年，在国家药监局的大力支持下，国务院赋予海南临床急需药品和器械进口使用的审批权。省药监局坚决将服务公众健康挺在前面，不断扩大特许药械政策的适用性和惠及面，践行“人民至上，生命至上”宗旨，更好满足群众使用国际创新药械需求。目前，已有355个国际创新药械在乐城先行区“全国首用”，惠及患者3万余人次，乐城先行区基本实现了医疗、药品、装备与国际先进水平的三同步，为人民提供更多用药选择。
供稿:药品注册与生产监督管理处
撰稿:刘新成
审改:李丽静
值班审核:殷晓静
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