名称：Enhertu
药企：AstraZeneca、Daiichi Sankyo
适应症：HER2+ 乳腺癌
2024年预计销售额：24亿美元
Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）是AstraZeneca和Daiichi Sankyo合作开发的一款针对HER2的抗体偶联药物（ADC），其使用DXd ADC技术平台进行开发，在细胞毒性和连接子上作出了多种技术创新。
2019年12月，FDA批准Enhertu上市，用于治疗先前接受过两种及以上抗HER2疗法、无法切除或转移性乳腺癌成人患者。临床II期试验Destiny显示，治疗平均接受过6种前期疗法的HER2阳性乳腺癌患者中，Enhertu达到60.9%的客观缓解率和97.3%的疾病控制率。
从这个月开始，Enhertu会以每位患者每月1.33万美元的价格销售，预计2020年销售额达到6800万美元，年销售额峰值会在25亿美元。
名称：ozanimod
药企：Bristol-Myers Squibb
适应症：多发性硬化症
2024年预计销售额：15.98亿美元
Ozanimod是一种新型、口服、选择性鞘氨醇-1-磷酸酯受体1（S1PR1）与受体5（S1PR5）调节剂，其选择性结合S1PR1被认为能够抑制一个特定亚组的活化淋巴细胞迁移到炎症区域，减少可导致抗炎活性的循环T淋巴细胞与B淋巴细胞的水平，从而缓解免疫系统对神经髓鞘进行攻击。
2019年3月，Celgene再次向FDA递交了Ozanimod治疗复发性多发性硬化症（RMS）的上市申请，其PDUFA日期为2020年3月25日。2019年11月，Bristol-Myers Squibb以740亿美元的价格收购Celgene，Ozanimod作为收购案重要组成部分转移到Bristol-Myers Squibb名下。
纵使上市后会面临如Gilenya、Mayzent、Aubagio、等众多竞争者，Bristol-Myers Squibb依然对Ozanimod寄予厚望，表示Ozanimod销售总额可达50亿美元，evaluatePharma预测2024年Ozanimod的销售额会在16亿美元上下浮动。
名称：inclisiran
药企：Novartis
适应症：高LDL胆固醇
2024年预计销售额：15.29亿美元
Inclisiran是一款长效前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂--小干扰RNA（siRNA）药物，Inclisiran在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗效上与现有的PCSK9单抗药物相似，到目前为止安全性和耐受性均良好。
2019年，Novartis以97亿美元收购Medicines时获得Inclisiran，随后2019年12月Novartis向FDA递交了Inclisiran的上市申请。分析师预测Inclisiran的年销售额峰值会达到20亿美元，evaluatePharma预测2024年Inclisiran的销售额会达到15.29亿美元。
截至目前，已有两款靶向抑制PCSK9蛋白的单克隆抗体药物获批上市，分别为Repatha和Praluent，销售额平平，两者年销售额加在一起才为10亿美元。但与Repatha和Praluent相比，Inclisiran每年只需皮下注射两次，极大提高了用药便利性，而前两者需每两周或每月一次皮下注射给药。
名称：Evrenzo（roxadustat）
药企：FibroGen、AstraZeneca和Astellas
适应症：肾脏疾病性贫血
2024年预计销售额：14.88亿
Evrenzo（roxadustat）是一种口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可抑制低氧诱导因子（HIF）的泛素化降解，帮助机体产生更多的红细胞，并且不受炎症对血红蛋白及红细胞生成的消极影响。Roxadustat是首个HIF-PH抑制剂，治疗机理上与Epogen/Procrit有所不同，其通过模拟低氧环境诱导细胞胞生成，Roxadustat在以Epogen/Procrit为对照的临床研究中也有优异的表现。
2018年12月，Evrenzo（罗沙司他，商品名：爱瑞卓）率先在中国获批上市，用于慢性肾脏病（CKD）透析患者的贫血治疗；2019年8月，又获批适应症非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）贫血。2019年12月，FibroGen向FDA递交了Roxadustat治疗两种类型贫血的上市申请。
evaluatePharma预测2024年Roxadustat的销售额会达到14.88亿美元。SVB Leerink对Roxadustat则更加乐观，认为仅中国市场2025年即可达到14亿美元，而2025年其全球销售额会在30-35亿美元。
名称：sacituzumab govitecan
药企：Immunomedics
适应症：三阴性乳腺癌
2024年预计销售额：14.4亿美元
sacituzumab govitecan是一种新型、首创的ADC药物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1与化疗药物伊立替康的代谢活性产物SN-38偶联而成，TROP-2是一种在90%以上的三阴性乳腺癌（TNBC）中表达的细胞表面糖蛋白。
2019年1月，Immunomedics收到了FDA的一封完整回应函（CRL），FDA以制造问题为由拒绝批准sacituzumab govitecan。2019年12月，Immunomedics再次递交了sacituzumab govitecan的上市申请，预计在2020年6月收到回复。
evaluatePharma预测2024年sacituzumab govitecan的销售额会达到14.4亿美元。分析师认为，收购方需要花费71美元才能将这款三阴性乳腺癌三线+ 疗法收入囊中。
名称：filgotinib
药企：Gilead
适应症：类风湿关节炎
2024年预计销售额：12.8亿美元
Filgotinib是一种高度选择性JAK1抑制剂，由Gilead和Galapagos共同开发，是Gilead研发管线中的一款中长期候选新药，预计今后的4年中将会有5项适应症获批。
2019年12月，Gilead使用优先审评券向FDA递交了Filgotinib的上市申请，用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗，此前Gilead已经向欧盟和日本递交了Filgotinib的上市申请。evaluatePharma预测2024年Filgotinib的销售额会达到12.8亿美元。
JAK抑制剂类抗炎药中最让人关心的安全问题是血栓栓塞、白细胞计数和脂质水平升高。Gilead表示，Filgotinib不会出现其他JAK抑制剂（Xeljanz和Olumiant）类似的副作用，然而同Filgotinib一样靶向JAK1的选择性抑制剂，AbbVie的Rinvoq在获批时就收到了FDA的黑框警告。
名称：Palforzia（AR101）
药企：Aimmune
适应症：花生过敏
2024年预计销售额：12.8亿美元
2020年1月31日，FDA批准首款食物过敏疗法Palforzia上市，用于减轻意外接触花生可能发生的过敏反应，经确诊诊断为花生过敏的4至17岁儿童、青少年可开始使用Palforzia治疗，并可在4岁及以上个体中继续治疗。evaluatePharma预测2024年Palforzia的销售额会达到12.8亿美元。
Palforzia工作原理是通过给花生过敏患者服用少量的花生蛋白，让患者的免疫系统逐渐对花生蛋白产生脱敏（desensitization），从而在真实世界中意外接触到花生成分时更不容易出现危及生命的过敏反应。Palforzia是一种从花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。
名称：valoctocogene roxaparvovec
药企：BioMarin Pharmaceutical
适应症：A型血友病
2024年预计销售额：12.12亿美元
Valoctogogene roxaparvovec（BMN 270）是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，开发用于A型血友病的治疗，其通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。
2019年年未，BioMarin向FDA递交了valoctogogene roxaparvovec治疗A型血友病的上市申请，预计2020年获批，为此BioMarin已经将valoctogogene roxaparvovec的生产能力从4000剂/年提高到10000剂/年。
II期临床数据显示，3年后，一次性基因疗法valoctogogene roxaparvovec可以都患者平均年出血次数降至0.7次，相较基线降低了96%。当valoctogogene roxaparvovec已经递交欧盟和美国的上市申请时，其竞争对手SPK-8011正在进行临床III期试验。valoctogogene roxaparvovec上市后，势必会影响Roche重磅产品Hemlibra销售额，evaluatePharma预测2024年valoctogogene roxaparvovec的销售额会达到12.12亿美元。
名称：rimegepant
药企：Biohaven Pharmaceutical
适应症：偏头痛
2024年预计销售额：8.97亿美元
Rimegepant是一款口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，该受体在偏头痛的发生中发挥了关键作用。CGRP是一种神经肽，已被证明在偏头痛发作时释放，被认为是偏头痛发作的诱因。
2019年，Biohaven向FDA递交了rimegepant治疗偏头痛的上市申请，并且使用一张优先审评卷以便尽快上市，预计FDA会在今年六月作出决定。在已上市的CGRP偏头痛药物中，Aimovig、Ajovy和Emgality都是通过皮下注射给药，rimegepant口服给药，具有一定的优势。
2019年年未，FDA批准了另一款口服CGRP偏头痛药物Ubrelvy，但evaluatePharma预测2024年rimegepant的销售额会达到8.97亿美元，而Ubrelvy为3.02亿美元。Rimegepant还有个重要优势，急性偏头痛服用rimegepant两小时内可迅速缓解疼痛（21.2% vs 10.9%）。
名称：risdiplam
药企：Roche
适应症：脊髓性肌萎缩症
2024年预计销售额：8.03亿美元
Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的运动神经元存活基因-2（SMN2）剪接修饰剂，通过每日口服给药持续地增加人体中枢和外周的SMN蛋白。2017年，Risdiplam获得FDA的孤儿药和快速通道认定。