据全球健康药物研发中心主任、清华大学药学院院长丁胜介绍，创新药的研发从认知疾病发生原因、确定针对疾病的药物靶点、实验室发现新的分子或化合物开始，通过体外及动物体内实验了解其安全性、毒性反应，以及在动物体内的代谢过程、作用部位和作用效果，再经过首次人体试验，经历Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后，才可以获批上市。
“整个研发过程往往需要10到15年时间，投入10亿到15亿美元，其中包括失败的成本。”丁胜说。
“在从初步筛选的百万个化合物和随后的千百个逐级候选药物优化中，最后可能只有一个能被选出来做成药物。”北京大学前沿交叉学科研究院定量生物学中心研究员裴剑锋说，新药研发失败率非常高，任何一步失败都会导致最终失败。
新药研发有没有捷径？科研人员发现，AI技术可以为他们“分忧”。
“AI技术可以通过对现有化合物数据库信息的整合和数据提取、机器学习，提取大量关于化合物不同属性的关键信息。”丁胜说，这不仅避免了盲人摸象般的试错路径，还能大幅提高化合物筛选的成功率，最终降低研发成本和工作量。
“药物研发的时间和经济成本越来越高，而AI技术是有力突破点。”裴剑锋说，有机构预测数据表明，人工智能的融合可为新药研发节约近一半时间，每年节约化合物筛选成本和临床试验费用达数百亿美元。
裴剑锋认为，AI技术尤其是强人工智能的发展，有望解决药物设计中挑战性的难题。例如，随着自然语言处理技术和AI文献信息提取技术发展，未来AI能自动处理海量非结构化的专利、文献数据，从中提取关键信息构建知识图谱和认知图谱，自动发现药物靶点和药物分子。
一批药物研发初创公司和研发机构正在将AI技术的应用变为现实：北京英飞智药科技有限公司将AI技术与资深药物研发专家的经验融合，开发出了药物设计AI研发平台“智药大脑”；全球健康药物研发中心打造了高通量、高精度人工智能药物筛选计算平台“人工智能药物研发平台”……
裴剑锋认为，在AI深度参与和高性能计算能力支撑下，未来，机器学习和物理模型的有机结合将可能成为新的科研模式，引发医药甚至多个领域颠覆性的创新浪潮。