美国食品和药物管理局周三批准标签扩展之百时美施贵宝的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。
周三的批准扩大了Breyanzi在至少接受过两线全身治疗的患者中的使用范围，这是根据FDA基于反应数据的加速途径授予的。为了保持批准，BMS需要通过III期验证性研究确认Breyanzi在该适应症中的临床益处。
BMS细胞治疗商业负责人Bryan Campbell在一份声明中称Breyanzi是该制药公司细胞治疗组合的“基石”，并补充说，其扩展到复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）为患者提供了一种治疗选择，“有可能在一次输注中持续缓解。
设计用于静脉内给药，布雷扬齐是一种以 CD19 为导向的 CAR-T 细胞疗法，通过靶向 B 细胞起作用。一旦与CD19表面蛋白结合，Breyanzi可以增殖并触发促炎细胞因子的分泌，并诱导癌细胞死亡。
Breyanzi 是2021年2月首次获批用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。2024 年 3 月，CAR-T 疗法开始发挥作用批准用于小淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。
周三的标签扩张得到了第二阶段数据的支持TRANSCEND FL公司研究，一项单臂、开放标签试验，招募了 210 多名复发或难治性 FL 或边缘区淋巴瘤患者。结果显示，Breyanzi治疗的总缓解率为95.7%，完全缓解率为73.4%。
对治疗的反应迅速，中位发病时间为 1 个月。在分析时尚未达到中位缓解持续时间，80.9% 的患者在 12 个月时仍表现出治疗反应。
美国食品和药物管理局还有另一个即将到来的决定日期2024 年 5 月 31 日，用于 Breyanzi，用于难治性套细胞淋巴瘤。
与所有市售的CAR-T疗法一样，Breyanzi对继发性血液系统恶性肿瘤的风险提出了黑框警告。2023年11月的FDA透露它发现并正在研究接受CAR-T疗法治疗的患者的继发性癌症病例。2024年1月，监管机构已发布更多细节关于这些不良事件，注意到它已经在三例这些继发性癌症中发现了CAR转基因。
Breyanzi的方框警告还警告细胞因子释放综合征和神经系统毒性。
特里斯坦·马纳拉克（Tristan Manalac）是菲律宾马尼拉大都会的独立科学作家。联系他LinkedIn或给他发电子邮件tristan@tristanmanalac.com或tristan.manalac@biospace.com.