基底细胞癌是一种常见的非黑色素瘤皮肤癌。虽然绝大多数基底细胞癌被及早发现，并且很容易通过手术和放疗治愈，但是有一小部分肿瘤可以进展到更深的周围组织（局部进展），或者扩散到身体的其他部位（转移），变得更为难治。仅在美国，每年将诊断出大约200万个新基底细胞癌病例，20，000名患者患有晚期基底细胞癌，3000名患者将死于这种疾病。
Libtayo是一种全人源化抗PD-1单克隆抗体，通过与T细胞上的PD-1结合，Libtayo已被证明可以阻止癌细胞利用PD-1信号通路抑制T细胞的活化。它已经获得FDA批准用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）或不能接受治愈性手术或放疗的局部晚期CSCC患者。在治疗非小细胞肺癌患者的3期临床试验中也表现出良好的疗效。
试验结果表明，在中位随访时间达到15个月时，Libtayo达到31%的客观缓解率（n=84；95% CI：21%-42%），包括6%（n=5）的完全缓解和25%（n=21）的部分缓解。无论肿瘤细胞中PD-L1基线表达如何，都可以观察到应答。
数据截止时，中位缓解持续时间和中位总生存期尚未达到。接受治疗1年时，获得缓解的患者中85%的患者仍然处于缓解状态。根据Kaplan-Meier评估，无进展生存率为57%，总生存率为92%。
“晚期基底细胞癌是一种不断进展，严重毁容的疾病，一旦患者疾病进展或者对Hedgehog抑制剂变得不耐受，就没有可供选择的获批治疗方案，”雅典大学医学院的皮肤病学教授Alexander Stratigos博士说：“这是第一次一项研究性药物的前瞻性试验在这些患者中显示出临床获益，为治疗这种难以治疗的癌症带来了希望。”