经中国NMPA批准ASC42 PBC二期和三期协议，甘奈克斯有望在100名对尿氧胆酸反应不足或不能耐受尿氧胆酸（UDCA）的患者中完成II期试验。第二阶段研究由三个活性治疗臂和一个安慰剂控制臂组成，比例为1：1：1：1，预计将于2022年下半年完成。甘内克斯将在与中国NMPA就药品注册相关事宜（如化学、制造和控制（CMC）和毒理学研究进行沟通后，启动第三阶段试验。
ASC42 是一种内部开发的新型非类固醇、选择性、强效法尼索 X 受体 （FXR） 激动剂，具有一流的潜力和全球知识产权。ASC42美国第一阶段试验的数据显示，在14天的治疗中，没有观察到每天一次的人类治疗剂量为15毫克，FXR靶点接触生物标志物FGF19在15毫克剂量治疗的第14天增加了1，780%。此外，平均LDL-C值保持在正常范围内，在14天，一次每日治疗15毫克。
UDCA 是唯一被批准的药物中国对于 PBC 和大约 40% 的 PBC 患者对 UDCA 反应不足或无法容忍 UDCA。奥比特狂酸 （OCA）， 这是不批准中国，是美国唯一批准的药物为PBC患者谁反应不足或不能容忍UDCA。然而，在OCA治疗的患者中，修剪率和低密度脂蛋白-C水平显著增加。缺乏修剪和LDL-C水平增加的治疗剂量使ASC42一个潜在的一流的PBC药物。甘内克斯打算在完成第二阶段研究后，在美国和欧盟开始第三阶段的试验。中国.
贾继东首都医科大学北京友谊医院肝病中心主任、国家消化系统疾病临床研究中心副主任医学博士表示："PBC治疗的医疗需求明显未得到满足，从I期数据看，在为期两周的ASC42人体治疗剂量治疗中，没有观察到任何瘙丝。我很高兴成为 PBC 指示的 ASC42 临床试验的主要研究者。
博士。金子 J. 吴Ascletis的创始人、董事长兼首席执行官说："经过最近通过免疫疗法治疗CHB功能治疗的进展，我们现已获得PBC的批准，成为中国NMPA第三个ASC42肝胆病标志。我们正在努力将自己转变为肝胆病的全球研发领导者。
关于阿斯克莱蒂斯
Ascletis 是在香港联交所 （1672.HK）上市的创新研发驱动型生物技术，是涵盖从发现、开发到制造和商业化等整个价值链的全球平台。Ascletis 致力于开发和商业化病毒性疾病、NASH/PBC 和癌症（口腔癌代谢检查点和免疫检查点抑制剂）领域的创新药物，以满足在中国和全球。Ascletis 由拥有深厚专业知识和良好记录的管理团队领导，从全球角度瞄准那些医疗需求未得到满足的治疗领域，并高效推进管道的发展，以在全球竞争中处于领先地位。迄今为止，Ascletis 已拥有 3 种营销产品和 18 条具有全球竞争力的候选药物的强大研发管道，并正在积极探索新的治疗领域。
1. 病毒性疾病：（1） 乙型肝炎病毒（功能治疗）：专注于以皮下注射PD-L1抗体®ASC22和飞马作为基石药物的CHB功能治疗的突破性疗法。（2） 艾滋病毒/艾滋病：ASC22，一种免疫疗法，旨在恢复艾滋病毒特有的免疫反应，并最终导致艾滋病毒感染者的功能治疗。（3） 丙型肝炎：成功推出了将ASCLEVIR®和GAN®OVO（RDV/DNV疗法）相结合的全口服治疗方案。
2. 非酒精性胃肝炎/原发性胆囊炎：甘内克斯，阿斯克莱蒂斯的全资公司，致力于NASH领域新药的研发和商业化。Gannex 有三个临床阶段药物候选者，针对三个不同的靶点 - FASN、THR+ 和 FXR，三个针对 NASH 的固定剂量组合和一个针对 FXR 的 PBC 计划。
3. 癌症（口腔癌代谢检查点和免疫检查点抑制剂）：针对FASN的口服抑制剂管道，在癌症脂质代谢中起着关键作用，以及下一代口腔PD-L1小分子免疫检查点抑制剂管道。
4. 探索性适应症：痤疮：继NASH和复发性GBM之后，ASC40的第三个指示已被批准进入第二阶段临床试验。