新药品网前沿：FDA批准Leqvio（inclisiran）以降低某些高危成年人的胆固醇

FDA已批准Leqvio（inclisiran）注射液作为一种治疗方法，与饮食和最大耐受性他汀类药物治疗一起用于需要额外降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的杂合子家族性高胆固醇（HeFH）或临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人。Leqvio的作用是降低LDL-C的循环水平，通常被称为"坏胆固醇"。

Leqvio被批准以284mg剂量作为初始皮下注射给药，在三个月时给予第二剂，并在该点之后每六个月继续治疗一次。

疾病或病症
HeFH是一种罕见的，危及生命的疾病，其中患者在一小组基因中发生突变，这些基因控制着身体清除胆固醇的方式。因此，患者的LDL-C水平极高。HeFH患者的胆固醇水平通常比正常人高两到三倍。这些人患心血管事件的风险增加，如心脏病发作、中风和冠状动脉疾病。HeFH 发生在大约 1/250 的个体中。

ASCVD涉及动脉中胆固醇斑块的积聚。大约1830万美国成年人（8%）患有ASCVD。临床ASCVD是一个总称，包括急性冠脉综合征（突然，流向心脏的血流减少），外周动脉疾病，心脏病发作和中风等疾病。

有效性
Leqvio的有效性在三项随机，双盲，安慰剂对照试验中进行了研究，这些试验招募了3，457名患有HeFH或临床ASCVD的成年人。入组的参与者正在接受最大耐受性他汀类药物治疗，但需要根据其心血管事件的风险进一步降低LDL-C。在所有三项研究中，主要的有效性结局指标是从试验开始到第510天（第17个月）LDL-C的百分比变化。在每项试验中，参与者在四个不同的日子里接受284毫克Leqvio或安慰剂的皮下注射：第1天，第90天（第3个月），第270天（第9个月）和第450天（第15个月）。

研究1招募了1，561名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio组的平均LDL-C降低51%，而安慰剂组的平均LDL-C增加1%。研究2招募了1，414名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio组的平均LDL-C降低46%，而安慰剂组的平均LDL-C增加4%。研究3招募了482名患有HeFH的成年人。在第510天，Leqvio组的平均LDL-C降低40%，而安慰剂组的平均LDL-C增加8%。

Leqvio对心血管疾病（患有疾病）和死亡率（死亡）的影响尚未确定。

硫酸氢钠安全信息
Leqvio的常见副作用包括注射部位反应，关节僵硬，尿路感染，腹泻，支气管炎，四肢疼痛和呼吸困难。