根据公开资料，猜测这是直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体burosumab（Crysvita）。Burosumab由日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）公司发现，于今年6月在美国获批新适应症：用于2岁及以上肿瘤诱导的骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO）患者。根据公开资料，它是首个获得FDA批准治疗TIO这种衰弱性疾病的疗法。
肿瘤诱导的骨软化症是一种罕见疾病，其特征在于肿瘤的发展会导致骨骼弱化和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种称为成纤维细胞生长因子23（FGF23）的肽激素样物质。FGF23可以调节磷酸盐排泄和肾脏内活性维生素D的生成来降低血清里面的磷酸盐和活性维生素D水平。磷酸盐在骨骼维护，细胞产生能量和神经功能中起着重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和变弱，引起骨软化症。
研究显示，在TIO患者体内存在过量水平的FGF23，这会导致磷酸盐的过度消耗。Burosumab可有效与FGF23结合并抑制FGF23的生物学活性。通过在XLH和TIO患者中阻断过量的FGF23，burosumab旨在增加磷酸盐从肾脏再吸收并增加维生素D的产生，从而也增强肠道中磷酸盐和钙离子的吸收。
此前，burosumab完成两项单臂2期临床研究，共纳入27名TIO成人受试者，他们每四周接受一次burosumab。在第一个研究中，一半的患者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并在第144周保持了正常或接近正常的磷酸盐水平。同时，对患者进行的骨扫描结果还表明，与骨软化症有关的骨病变得到了治愈。在第二个研究中，有69％的参与者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并保持了正常或接近正常的磷酸盐水平直至第88周。
根据FDA早前发布的新闻稿，TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。但如果肿瘤没办法清除，那么burosumab可以帮助增加血液中的磷酸盐水平。作为首个获得FDA批准的治疗TIO这种衰弱性疾病的疗法，burosumab为无法发现或切除肿瘤的TIO患者提供了重要的治疗选择。
除了获批治疗TIO，它还是FDA批准的首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物，曾获突破性疗法认定以及孤儿药资格。XLH是一种严重的罕见遗传病，每20000人中就有一人受此病影响，它也是最常见的低血磷酸佝偻病。
值得一提的是，在中国，burosumab曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评，拟开发用于FGF23相关低磷血症。同时，它也是第二批临床急需境外新药名单中的一员，并已在中国提交注册申请。