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治疗胱氨酸沉积症的眼部表现 FDA批准首个半胱胺滴眼液

2020-08-29 16:193110
 Recordati Rare Diseases公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Cystadrops(半胱胺滴眼液,0.37%)。Cystadrops是一种新的粘性滴眼液,可以消耗胱氨酸贮积症(cystinosis)患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。

Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积,是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂,每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病,它会导致胱氨酸晶体在全身堆积,造成广泛的组织和器官损伤,并对眼睛产生重大影响。

Recordati首席执行官Andrea表示:“胱氨酸贮积症患者及其护理者每天都要管理多种药物。为了减轻他们的日常负担,Recordati致力于开发一种新的粘性眼药水配方,用于治疗角膜胱氨酸晶体。我们很高兴为美国患者带来Cystadrops产品,这是美国FDA批准的首个半胱胺滴眼液配方,每天实际使用4次,可减少角膜晶体。”

Cystinosis Research Network(胱氨酸贮积症研究网络)总裁Clinton Moore表示:“胱氨酸贮积症是一种复杂的疾病,早期发现和及时治疗对减缓症状的发展和进展至关重要。在过去的几十年里,胱氨酸贮积症治疗方法的改进导致了预期寿命的增加。尽管有这些进展,但这种疾病的眼部表现对患者来说是一场持续不断的斗争。胱氨酸贮积症患者对光线敏感,眼睛不适和疼痛。他们甚至在室内也经常戴墨镜,努力跟上学校和工作等日常活动。”

Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液,用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸贮积症是一种复杂、罕见的疾病,需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。Cystadrops是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液配方,每天在清醒时使用4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。

FDA对Cystadrops的批准得到了2项临床试验的数据支持。这2项临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops治疗。

——在3期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中,Cystadrops组有15例患者,研究采用活体共聚焦显微镜(IVCM)评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。数据显示,Cystadrops组从基线到治疗第90天,所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。

——在1/2a期开放标签、适应性剂量反应临床试验中,8例患者接受了Cystadrops治疗。数据显示,患者IVCM总评分降低30%的疗效,在5年研究期间能够维持。

2项临床试验中评估了Cystadrops的安全性。最常见的不良反应是眼睛疼痛(刺痛)、视力模糊、眼睛刺激(灼热)、眼睛发红、滴眼部位不适(眼睛粘滞或眼睑粘滞)、眼睛瘙痒、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有药物沉积。


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